“La Ricerca di Precisione (o Medicina di Precisione), in particolare in oncologia, è un approccio che mira a personalizzare il trattamento in base alle caratteristiche genetiche e molecolari uniche del tumore di ciascun paziente. In questo senso i Basket Trial e gli Umbrella Trial sono due disegni innovativi di studi clinici fondamentali per la Medicina di Precisione”. A dirlo è Barbara Meini, membro del Consiglio direttivo SIFO e direttrice del Dipartimento Politiche del Farmaco dell’Azienda USL Toscana Sud Est, intervenendo alla sessione dal titolo ‘Ricerca di precisione in oncologia: tra basket e umbrella trial e qualità di vita del paziente’, in occasione del Congresso Nazionale SIFO 2025 a Genova.
“In un Basket Trial – ha spiegato Barbara Meini- i pazienti vengono raggruppati e arruolati in base alla presenza di una specifica alterazione molecolare o di un biomarcatore comune (la ‘chiave’ che la terapia mirata può agganciare), indipendentemente dall’organo di origine del tumore; il vantaggio di questo disegno è che permette di testare rapidamente l’efficacia di un farmaco su più tipi di tumori che presentano la stessa anomalia genetica, anche se si manifestano in organi differenti”.
In un Umbrella Trial, i pazienti sono arruolati in base al tipo di tumore (lo stesso organo di origine): “All’interno di questo gruppo, vengono esaminati per la presenza di diversi biomarcatori molecolari e allocati a bracci di trattamento diversi (sotto l’unico ‘ombrello’ del tipo di tumore) che corrispondono al loro specifico biomarcatore; il vantaggio- ha evidenziato l’esperta SIFO- è quello di confrontare più farmaci e strategie terapeutiche in modo efficiente all’interno di una singola popolazione di pazienti con lo stesso tipo di tumore, riducendo i tempi e i costi”.
Dal punto di vista del paziente, invece, quale destinatario ultimo, l’integrazione tra la Ricerca di Precisione e i disegni di studio, come i Basket e gli Umbrella Trial, ha un “impatto diretto” sulla qualità di Vita (QoL): “A partire da una maggiore efficacia e minori effetti collaterali- ha evidenziato come primo punto Barbara Meini- Somministrando trattamenti solo ai pazienti che hanno maggiori probabilità di rispondere, si aumenta l’efficacia del trattamento e si riduce l’esposizione a terapie inefficaci e potenzialmente tossiche (che avrebbero un impatto negativo sulla QoL)”. Quanto alla speranza e alla prospettiva, questi studi “possono offrire una speranza terapeutica a pazienti con malattie rare o in fasi avanzate, per i quali le opzioni di trattamento standard sono limitate”.
E ancora, sul coinvolgimento del paziente, la necessità di test molecolari estesi e di un consenso informato dettagliato nei protocolli complessi “richiede un maggiore coinvolgimento e una comunicazione più chiara con il paziente”, ha sottolineato ancora l’esperta. In merito alla misurazione della QoL, per valutare il vero beneficio di questi approcci personalizzati è “fondamentale che gli studi clinici non si limitino a misurare la sopravvivenza o la risposta tumorale, ma includano anche la valutazione della Qualità di Vita come endpoint rilevante”.
L’innovatività di tali disegni, sia dal punto di vista metodologico, sia di conduzione degli studi, necessita dunque di strumenti di analisi “più complessi a livello delle Agenzie (EMA, AIFA), dei Comitati Etici (CE) nazionali e territoriali, degli sperimentatori e del farmacista ospedaliero, quale componente dei CE e responsabile del governo dell’appropriatezza in favore della sostenibilità del SSN. “Da questo punto di vista- ha aggiunto l’esperta- il farmacista deve conoscere in maniera approfondita la metodologia di ricerca e quella di analisi delle evidenze (EBM), al fine di individuare linee di indirizzo comuni con i clinici e supportare le direzioni”.
Fondamentale, è emerso ancora dalla sessione, sarà poi l’uso dell’Intelligenza Artificiale nel settore farmaceutico, secondo le linee guida di EMA (Reflection Paper on the use of artificial intelligence in the lifecycle of medicines),in particolare nelle fasi di scoperta di farmaci; conduzione degli studi clinici (ad esempio, selezione dei pazienti/pazienti sintetici; ottimizzando la progettazione degli studi, l’analisi dei dati e l’uso dei Real World Data); farmacovigilanza (monitoraggio post-autorizzazione degli effetti avversi).
In sintesi, la Ricerca di Precisione, attraverso i Basket e gli Umbrella Trial, mira a “ottimizzare il trattamento oncologico, migliorando non solo l’esito clinico, ma anche la qualità di vita del paziente grazie a terapie più mirate ed efficaci; dall’altra parte l’EMA si sta muovendo attivamente per integrare l’IA nel sistema regolatorio europeo, bilanciando l’innovazione con l’esigenza prioritaria di sicurezza del paziente e affidabilità scientifica”, ha concluso Meini.
